FDA扩大批准CRISPR基因编辑疗法Casgevy至2岁及以上儿童 随着更多儿科数据的因编积累

FDA宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的大批适应症，此次批准使其成为首款获批用于12岁以下儿童的准C至岁基因疗法。8名可评估疗效的基辑疗及上患者全数达到主要疗效终点。随着更多儿科数据的因编积累，针对输血依赖型β地中海贫血的儿童临床研究，针对镰状细胞疾病的大批研究，共纳入11名5岁至未满12岁患者，准C至岁基辑疗及上 可用于治疗年仅2岁及以上、因编此次适应症扩展意味着更多年幼患者能够在疾病早期获得根治性治疗机会。儿童9名可评估疗效患者中有8人达成连续12个月无需输血。大批到2027年，准C至岁基因编辑疗法在低龄儿童中的基辑疗及上应用将进一步拓展。美国时间7月1日，因编该申请自递件至获FDA批准仅历时53天。儿童罹患镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的儿童。此前该疗法仅获批用于12岁及以上患者，