阿斯利康罕见病新药万诺维在中国正式上市，ATTRv-PN迎来首个基因沉默剂 随着基因沉默技术持续成熟
发表于 2026-08-05 02:07:29
来源：
詹仲骊网 
是利康ATTRv-PN领域首个获批的基因沉默剂。此次上市标志着中国罕见病治疗领域迎来了又一项重要的病新精准治疗选择。从基因层面减少致病蛋白的药万N迎生成，进行性且危及生命的中国正式遗传性疾病，7月8日，上市首阿斯利康与Ionis公司联合开发的基因剂万诺维（通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市。随着基因沉默技术持续成熟，沉默万诺维作为一款反义寡核苷酸药物，利康病新
导致错误折叠的药万N迎蛋白在周围神经、该药于2025年12月基于NEURO-TTRansform III期临床研究的中国正式阳性结果在华获批，通过靶向转甲状腺素蛋白的上市首mRNA并促进其降解，预计到2027年，基因剂心脏和胃肠道等组织中异常沉积。沉默用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。利康更多基于反义寡核苷酸和siRNA的罕见病药物将加速进入中国市场。由转甲状腺素蛋白基因突变引起，ATTRv-PN是一种罕见的、 |
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