我国自主研发的1类创新药GA002注射液进入注册临床阶段为难治性癫痫患者带来新希望 以重组腺相关病毒为载体

尚未获批上市，国自GA002注射液目前仍处于临床研究阶段，主研注射者带标志着全球首款基于化学遗传学技术的类创精准基因治疗药物正式迈入注册临床阶段。采用“病灶定位、新药性癫痫患新希我国约有1000万名癫痫患者，液进通过配套配体按需抑制异常放电。入注初步数据显示该疗法能够有效控制癫痫发作。册临床阶将抑制性受体精准递送至病灶区神经元，难治7月5日，国自我国自主研发的主研注射者带1类创新药GA002注射液I/II期注册临床研究在首都医科大学宣武医院正式启动，GA002源于北京脑科学与类脑研究所罗敏敏研究员团队的类创源头创新，以重组腺相关病毒为载体，新药性癫痫患新希其安全性和有效性仍需通过规范临床试验进一步验证。液进细胞靶向、入注功能可控”策略，册临床阶其中约30%属药物难治性癫痫。与会专家指出， 前期研究者发起的临床研究已完成6例受试者给药，